Résumés CPLF 2026
Évaluation rétrospective de l'efficacité des traitements dans l'hémosidérose pulmonaire idiopathique pédiatrique
Auteur correspondant : Eliet L.
Introduction
L'hémosidérose pulmonaire idiopathique (HPI) est une cause d'hémorragie alvéolaire diffuse, classée parmi les pneumopathies interstitielles diffuses. Cette maladie rare se caractérise par la triade anémie ferriprive, hémoptysie et infiltrat à l’imagerie thoracique. Ces 3 éléments ne sont pas toujours présents, et le diagnostic peut être confirmé par un lavage bronchoalvéolaire montrant des sidérophages ou par une biopsie pulmonaire. Cette maladie évolue par poussées, conduisant à une insuffisance respiratoire aiguë ou à une fibrose pulmonaire. Le traitement vise à tarir les poussées et à prévenir leur récurrence, et à limiter le saignement à bas bruit. Les hypothèses étiologiques sont multiples : allergique, génétique, environnementale, et surtout autoimmune. Il n'y a pas de consensus sur le traitement des patients. Les corticostéroïdes sont fréquemment utilisés en phase aiguë de saignement alvéolaire mais aussi au long cours dans les formes persistantes et pour éviter les récidives. Différents immunomodulateurs et immunosuppresseurs sont également utilisés à visée d’épargne cortisonique ou en cas de réponse insuffisante aux corticoïdes. Cette étude rétrospective multicentrique est une revue de tous les patients pédiatriques diagnostiqués avec une HPI en France. L’objectif de ce travail est d'évaluer l’efficacité des différents traitements sur le risque de récidive du saignement alvéolaire.
Matériel et méthodes
Tous les patients pédiatriques présentant une HPI entre 2001 et avril 2025, suivis dans un des centres RespiRare ont été inclus. Les informations cliniques, radiologiques et biologiques, et les thérapeutiques employées ont été enregistrées à partir du dossier médical, après recueil de la non-opposition des représentants légaux. L’âge à la première poussée et les délais entre les récidives ont été estimés par la méthode de Kaplan-Meier. Les facteurs de risque de récidive ont été analysés par des modèles de régression de Cox. Les récidives ont été étudiées par des modèles de régression adaptés aux événements récurrents et en modélisant les covariables comme dépendantes du temps.
Résultats
Les données de 49 patients, suivis pendant en moyenne 9,55 ans dans 19 centres ont été collectées. L’âge médian à la première poussée était de 3 ans. La trisomie 21, les infections et la prématurité étaient des facteurs de risque de précocité de survenue de la maladie. Les traitements les plus souvent donnés étaient les corticoïdes en bolus ou PO, l’hydroxychloroquine, le myophénolate mofétil, le Rituximab. Le risque de récidive était augmenté chez les patients avec une signature interféron élevée au diagnostic et moins élevé chez les patients présentant des marqueurs d’auto-immunité. Le mycophénolate mofétil, l’hydroxycloroquine et le cyclophosphamide diminuaient significativement le risque de récidive.
Conclusion
Notre cohorte nationale d’HPI pédiatriques, unique par son nombre, permet de distinguer des facteurs de risque de récidive de la maladie, tant sur le plan des éléments d’anamnèse que sur le plan des traitements, et constitue une base de réflexion pour l’établissement de 1ères recommandations thérapeutiques.
Références
[1] Orphanet J Rare Dis. 14 oct 2013 ; 8 : 161.
[2] Respir Med. janv 2021 ; 176 : 106234.
Eliet L. * ; Mesinele J. * ; Troussier F. * ; Fayon M. * ; Galode F. * ; Egron C. * ; Delestrain C. * ; Guiddir T. * ; Gachelin E. * ; Mazenq J. * ; Moreau J. * ; Schwanner J. * ; Hadchouel A. * ; Abou Taam R. * ; Hafez S. * ; Houdouin V. * ; Petat H. * ; Weiss L. * ; Roditis L. * ; Gibertini I. * ; Schweitzer C. * ; Reix P. * ; Nathan N. *
*Déclarent ne pas avoir de lien d'intérêt en rapport avec ce résumé.
