Résumés CPLF 2026
Transposabilité des critères de sélection de l'étude FIBRONEER aux patients de la cohorte Colibri-PID atteints de FPI
Auteur correspondant : Aguilaniu B.*
Introduction
L’étude FIBRONEER a récemment démontré l’intérêt du NERANDOMILAST dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Nous avons évalué, dans la cohorte Colibri-PID, la proportion de patients atteints de FPI potentiellement éligibles selon les critères de l’étude, et testé leur transposabilité en vie réelle.
Méthodes
À partir de la cohorte Colibri-PID (n=7390), nous avons identifié les patients avec un diagnostic formel ou provisoire de FPI. Les critères d’éligibilité de FIBRONEER ont été appliqués. Pour gérer les données manquantes (notamment la DLCO), nous avons utilisé la méthodologie GAMLSS (Generalized Additive Models for Location, Scale and Shape) et des algorithmes de prédiction (forêts aléatoires). Résultats Parmi les 7390 patients, 5599 avaient un diagnostic formel ou provisoire, dont 1406 FPI (76% formel). Un sous-groupe de 923 patients présentait des données complètes (CVF et DLCO), parmi lesquels 804 (87%) validaient les critères FIBRONEER. L’imputation par GAMLSS et forêts aléatoires a permis de compléter les données manquantes avec un taux d’erreur très faible. Après prédiction et imputation, la proportion de patients FPI répondant aux critères FIBRONEER dans la cohorte complète restait de 87%.
Conclusion
Les critères de l’étude FIBRONEER sont transposables à une large cohorte en vie réelle, avec environ 9 patients FPI sur 10 potentiellement éligibles au NERANDOMILAST. Les approches statistiques avancées (GAMLSS, forêts aléatoires) permettent de fiabiliser l’analyse malgré les données manquantes.
Références
[1]Design of a phase III, double- blind, randomised, placebo- controlled trial of BI 1015550 in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF. BMJ Open Respiratory Research. Luca Richeldi et al. 2023
Aguilaniu B. * ; Falque L. * ; Quetant S. * ; Marquette C.H. * ; Leroy S. *
*Déclarent ne pas avoir de lien d'intérêt en rapport avec ce résumé.
